藥品和醫(yī)療器械關乎每個家庭。藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革以來，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新水平顯著增強。近年來，我國藥械研發(fā)呈現(xiàn)出怎樣的態(tài)勢、下一步審評資源向哪些領域傾斜、高端醫(yī)療器械發(fā)展有哪些政策安排、保障罕見病藥品的研發(fā)和生產(chǎn)有哪些舉措？

 

　　國家藥監(jiān)局相關負責人在國務院新聞辦公室5日舉行的“權(quán)威部門話開局”系列主題新聞發(fā)布會上，一一回應上述關切。

 

 

　　國家藥監(jiān)局局長焦紅表示，今年上半年我國有24個創(chuàng)新藥、28個創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。這些年來，國家藥監(jiān)局持續(xù)深化藥品醫(yī)療器械的審評審批制度改革，鼓勵創(chuàng)新的政策紅利不斷釋放。從這些年藥品、醫(yī)療器械產(chǎn)品審評的受理量、審批量來看，我國的藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新已經(jīng)進入爆發(fā)期。

 

　　她說，鼓勵創(chuàng)新是藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革的核心要義。通過優(yōu)先審評程序，每年有100多個藥品獲批上市。國家藥監(jiān)局正逐步把審評資源傾斜到臨床急需的、有明確療效的創(chuàng)新藥、兒童藥、罕見病用藥等相關產(chǎn)品。2022年有66個兒童用藥獲批上市，今年上半年又有46個兒童用藥完成審評。

 

　　國家藥監(jiān)局還出臺《關于促進中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的實施意見》，推動建立符合中醫(yī)藥特點的審評技術(shù)標準體系，批準中藥新藥31個，助力中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展。

 

　　同時，扎實推進仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價工作，目前已有615個品種通過一致性評價。

 

 

　　國家藥監(jiān)局副局長徐景和說，要加快補齊我國高端醫(yī)療裝備短板，加快關鍵核心技術(shù)攻關，突破技術(shù)瓶頸，實現(xiàn)高端醫(yī)療裝備自主可控。近年來，國家藥監(jiān)局做了三大方面的工作：

 

　　——強化頂層設計，推進部門協(xié)同。國家藥監(jiān)局與多部門聯(lián)合印發(fā)《“十四五”國家藥品安全及促進高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃》，明確促進醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的原則、目標和任務。與工信部、國家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合印發(fā)《“十四五”醫(yī)療裝備產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等文件，形成政策合力。牽頭建立人工智能醫(yī)療器械、醫(yī)用生物材料兩個技術(shù)創(chuàng)新合作平臺，加快相關科技成果在醫(yī)療器械領域的轉(zhuǎn)化應用，配合開展相關產(chǎn)品揭榜掛帥等工作，聚焦科技發(fā)展前沿，提前布局。

 

　　——加強監(jiān)管研究，不斷創(chuàng)新審批舉措。圍繞技術(shù)和監(jiān)管前沿持續(xù)研發(fā)醫(yī)療器械監(jiān)管新工具、新標準、新方法，建立技術(shù)審評向產(chǎn)品研發(fā)階段前移的工作機制，重點圍繞如ECMO、粒子治療系統(tǒng)、心室輔助系統(tǒng)等高端醫(yī)療器械，提前介入指導，以點帶面助推我國高端醫(yī)療器械突破。

 

　　——鼓勵創(chuàng)新醫(yī)療器械上市，推動產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。近年來，國家藥監(jiān)局以創(chuàng)新醫(yī)療器械為主攻點，先后印發(fā)《創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審查程序》《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》，讓創(chuàng)新產(chǎn)品和臨床急需產(chǎn)品“單獨排隊，一路快跑”。目前已批準國產(chǎn)的“腦起搏器”、碳離子治療系統(tǒng)、質(zhì)子治療系統(tǒng)、磁共振成像系統(tǒng)、全景動態(tài)PET-CT、第三代人工心臟、人工血管等217個創(chuàng)新高端醫(yī)療器械產(chǎn)品上市，實現(xiàn)高端醫(yī)療器械國產(chǎn)突破，解決部分產(chǎn)品嚴重依賴進口的問題。

 

 

　　國家藥監(jiān)局副局長黃果說，罕見病用藥研發(fā)難度很大，但市場規(guī)模不大。不過，具體到每一個家庭、每一個患者，罕見病用藥是不可或缺的救命藥。每一種罕見病藥物都值得全力以赴。

 

　　近年來，國家藥監(jiān)局以深化藥品審評審批制度改革為契機，努力加快罕見病藥物上市，讓更多罕見病患者有藥可用，主要有兩方面舉措。

 

　　一方面，釋放政策紅利，讓罕見病用藥研發(fā)持續(xù)加速。從2018年起，國家藥監(jiān)局建立專門通道，在審評審批環(huán)節(jié)，對包括罕見病用藥在內(nèi)的臨床急需境外新藥，實行單獨排隊、鼓勵申報、加快審評。目前有23個罕見病新藥通過專門通道獲批進口上市。在所有藥品上市申請中，罕見病新藥的審評審批時限是最短的。

 

　　另一方面，加強技術(shù)指導，讓企業(yè)少走彎路。針對罕見病單病種發(fā)病率極低的特點，藥物研究難度遠遠超過其他常見多發(fā)病的特殊性，對治療罕見病的創(chuàng)新藥給予特殊政策傾斜，藥品審評機構(gòu)對罕見病新藥實行早期介入、研審聯(lián)動、全程服務，組建專門的審評團隊跟進罕見病新藥的創(chuàng)新研發(fā)。允許企業(yè)滾動遞交研究資料，在溝通交流、核查檢驗、綜合審評等重點環(huán)節(jié)，建立了無縫銜接機制。這些做法提升了罕見病新藥研發(fā)的質(zhì)量和效率。

 

　　通過綜合施策，近年來我國罕見病用藥上市數(shù)量和速度實現(xiàn)了“雙提升”。2018年以來，我國批準上市的進口和國產(chǎn)罕見病用藥已經(jīng)達到68個。下一步，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)關注罕見病用藥需求，在確保安全、有效、質(zhì)量可控的基礎上，加快罕見病藥品審評審批，為罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量作出最大努力。