CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)使用人工設(shè)計(jì)的指導(dǎo)RNA（guide RNA）識(shí)別目的基因組序列，引導(dǎo)Cas9蛋白酶進(jìn)行有效切割DNA雙鏈，通過(guò)DNA雙鏈斷裂后的修復(fù)或重組對(duì)基因進(jìn)行修改。CTX001是一種在研自體體外CRISPR/Cas9基因編輯療法，目前正在臨床試驗(yàn)中用于治療TDT或SCD嚴(yán)重患者?；颊叩脑煅杉?xì)胞在體外被編輯，從而提高紅細(xì)胞中胎兒血紅蛋白（HbF）的水平。HbF是一種人類出生時(shí)體內(nèi)自然存在的血紅蛋白，隨成長(zhǎng)轉(zhuǎn)換為成人形式的血紅蛋白。通過(guò)CTX001提高HbF水平有可能緩解TDT患者的輸血需求，并減少SCD患者的疼痛與鐮狀細(xì)胞危象。

CTX001已獲得美國(guó)FDA授予治療TDT和SCD的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定、以及快速通道和孤兒藥資格。它還獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予的優(yōu)先藥物（PRIME）資格，用于治療SCD。

根據(jù)修訂后的協(xié)議條款，Vertex將在CRISPR Therapeutics的支持下，領(lǐng)導(dǎo)CTX001的全球開發(fā)、生產(chǎn)和推廣，以最大限度地發(fā)揮CTX001改變數(shù)萬(wàn)名患者生活的潛力。Vertex公司將負(fù)責(zé)CTX001項(xiàng)目60%的成本，并將獲得CTX001未來(lái)全球銷售60%的利潤(rùn)。CRISPR Therapeutics則將繼續(xù)支持CTX001的開發(fā)，并投資進(jìn)一步的創(chuàng)新，承擔(dān)40%的成本和獲得40%的利潤(rùn)。此外，CRISPR Therapeutics將從Vertex收到9億美元的預(yù)付款，在CTX001獲得首次監(jiān)管批準(zhǔn)后，可能獲得2億美元的里程碑付款。

參考資料：

[1] Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics Amend Collaboration for Development, Manufacturing and Commercialization of CTX001™ in Sickle Cell Disease and Beta Thalassemia. Retrieved April 20, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/04/20/2213128/0/en/Vertex-Pharmaceuticals-and-CRISPR-Therapeutics-Amend-Collaboration-for-Development-Manufacturing-and-Commercialization-of-CTX001-in-Sickle-Cell-Disease-and-Beta-Thalassemia.html

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進(jìn)展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請(qǐng)前往正規(guī)醫(yī)院就診。