FDA的快速通道審批資格旨在針對醫(yī)療需要未得到滿足的嚴重疾病新型治療藥物推進開發(fā)流程并加速審查，目的是更快地為患者提供重要的新藥物。憑借快速通道審批資格認定，RedHill將能夠與FDA提早進行經(jīng)常性溝通，以加快RHB-204開發(fā)項目，并獲新藥申請（NDA）滾動式審評。RHB-204已獲得感染性疾病合格產(chǎn)品（QIDP）認定，還獲得了NDA優(yōu)先審評和加速審批資格。
RHB-204最近也被授予孤兒藥資格，將其在獲FDA批準后的市場獨占期延長到12年。
RedHill公司最近啟動了一項3期研究，以評估RHB-204作為肺部NTM病一線治療藥物的安全性和有效性，該研究將在全美多達40個地點進行。
“鑒于改善NTM病患者治療選擇的迫切需要，我們歡迎這一快速通道資格及其提供的監(jiān)管支持，這將加快正在進行的RHB-204的3期開發(fā)項目和任何后續(xù)的潛在審批”，RedHill監(jiān)管事務(wù)高級副總裁Patricia Anderson表示。“值得慶幸的是NTM病較為罕見，但這種疾病在世界許多地區(qū)的患病率正在上升。這是一種眾所周知的難治疾病，如果得不到有效治療可能會引起肺部瘢痕和纖維化，進而有可能導(dǎo)致呼吸衰竭。許多患者在接受當(dāng)前療法后無效，一半以上的患者在完成治療后會復(fù)發(fā)或出現(xiàn)新的感染[1],[2]。”
根據(jù)RedHill的擴大獲取政策RHB-204或可符合使用條件 – 更多詳情請見：https://www.redhillbio.com/expandedaccess。 RHB-204的3期研究已在www.ClinicalTrials.gov注冊, 這是美國國家衛(wèi)生研究院的一項基于網(wǎng)絡(luò)的服務(wù)，讓公眾了解公共和私營部門支持的臨床研究相關(guān)信息。
關(guān)于肺非結(jié)核分枝桿菌（NTM）病
肺非結(jié)核分枝桿菌（NTM）病是一種慢性、致人衰弱的肺部疾病，由土壤以及自然和人工水系統(tǒng)中無處不在的環(huán)境細菌所引起。NTM的最常見癥狀包括發(fā)熱、體重減輕、胸痛和痰中帶血[3]。肺部NTM疾病可導(dǎo)致支氣管炎和肺炎復(fù)發(fā)，在某些情況下可導(dǎo)致呼吸衰竭[4]。肺部NTM病盡管較為罕見，但在世界許多地區(qū)的發(fā)病率和流行率都有上升[5]。2017年，美國肺部NTM患者人數(shù)估計達11萬，美國市場潛力估值超過5億美元[6]。肺部表征在所有NTM相關(guān)疾病中占80-90%[7]，大約80%的肺部NTM疾病是由鳥胞內(nèi)分枝桿菌復(fù)合群（MAC）引起[8]。
關(guān)于RHB-204
RHB-204是一種專有的固定劑量口服膠囊，含有克拉霉素、利福比汀和氯法齊明成分組合，用于治療鳥胞內(nèi)分枝桿菌復(fù)合群（MAC）引起的肺部NTM疾病。除了FDA快速通道資格外，RHB-204還被授予用于治療NTM病的FDA孤兒藥資格，并根據(jù)《鼓勵開發(fā)抗生素法案》（Generating Antibiotic Incentives Now Act，簡稱GAIN法案）獲得QIDP認定，使RHB-204在獲FDA批準后將可延長在美國的市場獨占期至總計12年。RHB-204還獲得相關(guān)美國專利保護，專利期延長到2029年；另有一項美國專利正在審批過程中，一旦獲批可將RHB-204專利保護延長到2041年。
注：原文有刪減
參考文獻：
[1]Henkle E等人。Patient-Centered Research Priorities for Pulmonary Nontuberculous Mycobacteria (NTM) Infection.（以患者為中心的肺非結(jié)核分枝桿菌(NTM)感染優(yōu)先研究）An NTM Research Consortium Workshop Report（NTM研究聯(lián)盟研討會報告）Annals of the American Thoracic Society2016（2016年美國胸科學(xué)會年報）; S379-84。
[2]Daley CL等人。Treatment of Nontuberculous Mycobacterial Pulmonary Disease: An Official ATS/ERS/ESCMID/IDSA Clinical Practice Guideline: Executive Summary.（非結(jié)核分枝桿菌肺病的治療：ATS/ERS/ESCMID/IDSA臨床實踐指南：執(zhí)行摘要）Clinical Infectious Diseases（臨床傳染性疾?。〤iaa241.
[3]Kim RD等人Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease. Prospective Study of a Distinct Preexisting Syndrome（肺非結(jié)核分枝桿菌?。阂环N明顯先存綜合征的前瞻性研究）美國呼吸和重癥監(jiān)護醫(yī)學(xué)雜志2008; 178(10):1066–74.
[4]美國肺科協(xié)會，2020.
[5]Henkle E等人。Population-based Incidence of Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease inOregon2007 to 2012（2007-2012年俄勒岡州基于人群的肺非結(jié)核分枝桿菌病發(fā)病率）美國胸腔學(xué)會年報. 2015; 12(5):642-7.
[6] Foster|Rosenblatt, 2017.
[7]Griffith DE等人An official ATS/IDSA statement: diagnosis, treatment, and prevention of nontuberculous mycobacterial diseases（ATS/IDSA官方聲明：非結(jié)核分枝桿菌疾病的診斷、治療和預(yù)防）美國呼吸和重癥監(jiān)護醫(yī)學(xué)雜志. 2007;175(4):367-416.
[8]Prevots DR等人Nontuberculous mycobacterial lung disease prevalence at four integrated health care delivery systems（四家綜合醫(yī)療服務(wù)系統(tǒng)的非結(jié)核分枝桿菌肺病患病率）美國呼吸和重癥監(jiān)護醫(yī)學(xué)雜志2010; 182:970-76;Winthrop KL等人Pulmonary nontuberculous mycobacterial disease prevalence and clinical features: an emerging public health disease.（肺非結(jié)核分枝桿菌病的流行和臨床特征：一種新型公共衛(wèi)生疾?。┟绹粑椭匕Y監(jiān)護醫(yī)學(xué)雜志2010; 182: 977-82
