12月14日訊　12月10日晚間，醫(yī)保局在對(duì)曾文明等5位人大代表關(guān)于“關(guān)于將罕見病用藥納入醫(yī)保目錄的建議”提案建議的回復(fù)中給出了官方回應(yīng)：

 

　　國家集中帶量采購已實(shí)現(xiàn)從試點(diǎn)到全國擴(kuò)圍和常態(tài)化運(yùn)行，下一步將把包括罕見病用藥在內(nèi)的更多品種納入集采。

 

　　符合條件的罕見病藥品基本已全部被納入了基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍。部分價(jià)格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于遠(yuǎn)超基金和患者承受能力，無法被納入基本醫(yī)保支付范圍。

 

　　而目前已有一個(gè)罕見病用藥品種進(jìn)入集采，并成功降價(jià)超過80%，未來還有哪些罕見病用藥可能會(huì)進(jìn)集采呢？

 

 

　　值得注意的是，第一個(gè)進(jìn)集采的罕見病用藥、治療肺動(dòng)脈高壓的安立生坦中選價(jià)格從115.97元/片下降到20元/片。公開資料顯示，2019年12月公布的第二批集采入圍名單中，安立生坦最高限價(jià)80元/片，中標(biāo)企業(yè)分別為華海藥業(yè)報(bào)價(jià)最低20元/片和豪森22.9元/片，未中標(biāo)企業(yè)正大天晴報(bào)價(jià)58.9286元/片，原研GSK報(bào)價(jià)70.654元/片。

 

　　據(jù)悉，國內(nèi)肺動(dòng)脈高血壓的發(fā)病率在0.01%～0.02%左右，若按照我國14億人口計(jì)算，國內(nèi)大約有14萬患者。

 

　　豪森的安立生坦于2017年6月按新注冊(cè)分類4類申報(bào)上市獲受理，2018年7月31日獲上市批準(zhǔn)。2019年5月正大天晴的安立生坦也按新注冊(cè)分類4類獲上市批準(zhǔn)。

 

　　GBI Health數(shù)據(jù)顯示，截至目前，除GSK原研外，已有華海藥業(yè)、豪森以及正大天晴三家通過一致性評(píng)價(jià)。集采前，2018年最低中標(biāo)價(jià)為119.33元/5mg，仿制藥相繼上市后，2019年最低中標(biāo)價(jià)為79.33元/5mg。

 

　　那么，全國集采擴(kuò)圍與常態(tài)化運(yùn)行下，還有哪些罕見病用藥品種有可能進(jìn)集采呢？

 

 

　　在GBI Health數(shù)據(jù)庫中，若以“中國減稅罕見病藥品（2019年藥監(jiān)局等部分發(fā)布的首批21個(gè)減稅罕見病用藥清單）”為篩選條件，一共可以篩選出21個(gè)品種，25個(gè)劑型。其中，已經(jīng)通過一致性評(píng)價(jià)或是在一致性評(píng)價(jià)審評(píng)中的品種共計(jì)6種（青霉胺與利魯唑并未開展一致性評(píng)價(jià)），包括安立生坦、馬昔騰坦、尼達(dá)尼布、麥格司他、吡非尼酮以及曲前列尼爾。

 

　

　符合進(jìn)集采條件的罕見病化藥，數(shù)據(jù)來源：GBI Health

 

　　值得注意的是，除了安立生坦外，原研+過評(píng)最多的為吡非尼酮，用以治療特發(fā)性肺纖維化。

 

　　據(jù)悉，吡非尼酮由美國Intermune和日本鹽野義（Shionogi）共同開發(fā)，首先于2008年10月16日獲PMDA批準(zhǔn)上市，之后于2011年2月28日獲EMA批準(zhǔn)上市，后又于2014年10月15日獲FDA批準(zhǔn)上市，由鹽野義在日本上市銷售，由Intermune在美國和歐洲上市銷售，在2013年12月25日，由北京康蒂尼藥業(yè)獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)生產(chǎn)上市銷售，商品名艾思瑞，適應(yīng)癥為特發(fā)性肺間質(zhì)纖維化的治療。

 

　　數(shù)據(jù)顯示，截至目前，已有北京凱因科技一家企業(yè)過評(píng)，山東方明藥業(yè)在審評(píng)中，另有山東百諾醫(yī)藥、上海睿星基因、康恩貝、南京華威醫(yī)藥、陜西合成藥業(yè)以及成都高新區(qū)藥工醫(yī)藥生物技術(shù)研究所等6家已進(jìn)入臨床。

 

　　除了化藥外，生物藥即將進(jìn)集采也是業(yè)界共識(shí)，有哪些罕見病用生物藥符合進(jìn)集采的條件呢？